FDA, lösemi için yeni bir gen tedavisini onayladı



Bugün, Gıda ve İlaç İdaresi (FDA)  kurumuna lösemiye karşı bir hastanın kendi hücrelerini genetik olarak değiştiren bir tedaviyi onaylaması oy birliği ile önerildi. Ajans onay verirse, ilk kez böyle bir tedavi, tıpta “yaşayan ilaç” çağının başlangıcı olacak  ilk olarak doğal bağışıklık sistemimizin gücünü arttırıp yenilmez hastalıkları altetme gücünü arttıracak.

 

CTL019 olarak bilinen lösemi için geliştirilen gen  tedavisi piyasaya ilk girecek yöntem olsa da, yolda daha fazlası var. Agresif bir beyin tümörü türünün yanı sıra miyeloma ve diğer çeşit lösemi tedavileri de geliştiriliyor.

Bu teknik, kişiselleştirilmiş tıbbın gerçek bir örneğidir. Kendi hücrelerinden her hasta için benzersiz bir tedavi yaratılmaktadır. Hücreler sağlık personeli tarafından çıkarıldıktan sonra dondurulur, Novartis’e (terapi üreticisi) gönderilir, işlenir, yeniden soğutulur ve tıbbi merkezine geri gönderilir.

Tedavi onaylanırsa, FDA için bir ilk olacak. Onaylama, çarpıcı denemelerin sonuçları ışığında şaşırtıcı olmamasına rağmen, mutlak. Diğer tüm tedavilerin ardından ölümle burun buruna gelen hastalar, tek bir doz gen tedavisi alacak tedavinin etkileri sonucu gözlemlenen gerileme zaman içinde hastanın iyileşmesini kanıtlayacak.  Bu nedenle, FDA  çocuklarda ve 3 ila 25 yaşlarındaki genç yetişkinlerde tekrarlı veya tedaviye dirençli B hücreli akut lenfoblastik löseminin tedavisini onayladı.

Tedaviye Erişim

Panel toplantısının bir katılımcısı, denemelerden Emily Whitehead’in 12 yaşındaki ilk hastasıydı. Löseminin sonucu olarak neredeyse ölecekti, taki 6 yaşında tedavi edilene kadar. O zamandan beri kanserden kurtulmuş durumda. Emily’nin babası Tom Whitehead, panelde “Bu tedavi onaylandığında binlerce çocuğun hayatını kurtaracağına inanıyoruz” dedi. “Umarım bir gün danışma komitesinde hepiniz gelecek kuşaklara ailelerinize, standart tedavi olarak kemoterapi ve radyasyon gibi toksik tedavilerin kullanımını sona erdiren sürecin bir parçası olduğunuzu söyleyebilirsiniz. diyor.

Pennsylvania Üniversitesi’ndeki araştırmacılar şimdi Novartis’e ruhsatı verilen tedaviyi geliştirdiler. Bununla birlikte, tedavi edilmesi gereken hastalığa nadiren rastlanıyor yılda yalnızca yaklaşık 5,000 kişiyi etkilemekte. Bunların yaklaşık yüzde 60’ı genç yetişkinler ve çocuklar. Standart tedaviler çoğu çocuğu tedavi edebilir, ancak Emily gibi hastaların yaklaşık yüzde 15’i tedaviye cevap vermez.

Novartis, başlangıçta CTL019 kullanımını sınırlıyor. Çünkü tedavi süreci çok karmaşık ve yönetilen yan etkiler uzman bakım gerektirir. Bu nedenle, serbest bırakıldıktan sonra tedaviye sadece yaklaşık 30 veya 35 sağlık merkezi üzerinden ulaşacaktır. Ayrıca bu merkezlerin personeli, özel eğitim ve onay alacak. Analistler, bu eşsiz tedavinin maliyetinin 300.000 doları aşabileceğini öngörmesine rağmen, bir Novartis sözcüsü  fiyat belirlemeyi reddetti.

 


Kaynak:Tıkla


Bu makaleyi 2 dakikada okuyabilirsiniz.

Yönetici

Moleküler Biyoloji ve Genetik

Bir Cevap Yazın