Gen Tedavisi Nedir ?



Gen tedavisi/terapisi/sağaltımı, genetik hastalıkların iyileştirilmesi amacıyla hastaya DNA aktarımı yapılmasıdır. Hastaya aktarılan yeni DNA, genellikle hastalığa yol açan mutasyonun etkilerini düzeltme işlevine sahip genler içerir. Gen tedavisi, hastalık iyileştirme ya da önleme amacıyla DNA bölümlerinin (genellikle genlerin) kullanılmasıdır. DNA, hastalığa neden olan değişmiş (mutant) genin etkilerini düzeltecek şekilde dikkatle seçilir. Bu teknik ilk olarak 1972’de geliştirildi, fakat şimdiye dek insan hastalıklarının sağaltımında çok sınırlı bir başarıya sahipti. Gen tedavisi, bazı genetik rahatsızlıklar (kas distrofisi ve kistik fibrozis dahil) için umut vaad eden bir tedavi seçeneği olabilir. Tedavi edilmeye çalışılan hücrelerin türüne bağlı olarak iki tip gen sağaltımı mevcuttur: Beden hücresi (somatik) gen tedavisi: Sperm ya da yumurta hücrelerini üretmeyen herhangi bir vücut hücresine DNA bölümü aktarılması. Bu durumda, gen terapisinin etkileri, hastanın çocuklarına geçmez. Üreme hücresi (İng. germline) gen tedavisi:  Sperm ya da yumurta hücrelerini üreten bir vücut hücresine DNA bölümü aktarılması. Bu durumda, gen terapisinin etkileri, hastanın çocuklarına ve sonraki kuşaklara geçer.


Gen Tedavisi Teknikleri Gen tedavisini gerçekleştirmede çeşitli yollar vardır. Şunları sayabiliriz: Gen artırma tedavisi Bir genin işlevsel bir ürünü, örneğin bir proteini üretmesini engelleyen bir mutasyon sonucu oluşan hastalıkların tedavisinde bu yöntem kullanılır. Yitirilmiş genin işlevsel bir versiyonunu içeren DNA hücreye geri yerleştirilmiş olur. Yeni gen, işlevsel üründen yeterli düzeyde üreterek, eksik kalan proteini telafi eder. Yöntemin etkili olabilmesi için hastalığın etkilerinin ger çevrilebilir olması, vücuta kalıcı hasar vermemiş olması gerekir. Örneğin, kistik fibroziste olduğu gibi işlev kaybı bozukluklarının tedavisinde, gen artırma kullanılabilir.



Gen artırma tedavisi: İşlevsiz genin olduğu hücereye, işlevli gen yerleştirilince, hücre normal işler.

 Virüsler bizi daha zeki mi yaptı? Atalarımız Bizden Daha Fazla DNA’ya Sahipti Civa Metali, Neden Oda Sıcaklığında Sıvıdır? 1.1k Paylaşım Paylaş Tweet Gen tedavisi/terapisi/sağaltımı, genetik hastalıkların iyileştirilmesi amacıyla hastaya DNA aktarımı yapılmasıdır. Hastaya aktarılan yeni DNA, genellikle hastalığa yol açan mutasyonun etkilerini düzeltme işlevine sahip genler içerir. Gen tedavisi, hastalık iyileştirme ya da önleme amacıyla DNA bölümlerinin (genellikle genlerin) kullanılmasıdır. DNA, hastalığa neden olan değişmiş (mutant) genin etkilerini düzeltecek şekilde dikkatle seçilir. Bu teknik ilk olarak 1972’de geliştirildi, fakat şimdiye dek insan hastalıklarının sağaltımında çok sınırlı bir başarıya sahipti. Gen tedavisi, bazı genetik rahatsızlıklar (kas distrofisi ve kistik fibrozis dahil) için umut vaad eden bir tedavi seçeneği olabilir. Tedavi edilmeye çalışılan hücrelerin türüne bağlı olarak iki tip gen sağaltımı mevcuttur: Beden hücresi (somatik) gen tedavisi: Sperm ya da yumurta hücrelerini üretmeyen herhangi bir vücut hücresine DNA bölümü aktarılması. Bu durumda, gen terapisinin etkileri, hastanın çocuklarına geçmez. Üreme hücresi (İng. germline) gen tedavisi:  Sperm ya da yumurta hücrelerini üreten bir vücut hücresine DNA bölümü aktarılması. Bu durumda, gen terapisinin etkileri, hastanın çocuklarına ve sonraki kuşaklara geçer. Gen Tedavisi Teknikleri Gen tedavisini gerçekleştirmede çeşitli yollar vardır. Şunları sayabiliriz: Gen artırma tedavisi Bir genin işlevsel bir ürünü, örneğin bir proteini üretmesini engelleyen bir mutasyon sonucu oluşan hastalıkların tedavisinde bu yöntem kullanılır. Yitirilmiş genin işlevsel bir versiyonunu içeren DNA hücreye geri yerleştirilmiş olur. Yeni gen, işlevsel üründen yeterli düzeyde üreterek, eksik kalan proteini telafi eder. Yöntemin etkili olabilmesi için hastalığın etkilerinin ger çevrilebilir olması, vücuta kalıcı hasar vermemiş olması gerekir. Örneğin, kistik fibroziste olduğu gibi işlev kaybı bozukluklarının tedavisinde, gen artırma kullanılabilir. Gen artırma tedavisi: İşlevsiz genin olduğu hücereye, işlevli gen yerleştirilince, hücre normal işler. Gen azaltma/baskılama tedavisi Bu yöntem, enfeksiyon hastalıklarının, kanserin ve uygunsuz gen etkinliği kaynaklı kalıtımsal hastalıkların tedavisi için uygundur. Amaç, ürünü şu iki özellikten birine sahip olan bir gen eklemektir: Başka bir genin ifadesini baskılama; Başka bir genin ürününün etkinliğine müdahale etme. Bu tedavinin temelinde, hastalıkla ilişkili hücrelerin büyümesini destekleyen gen etkinliğini durdurmak bulunur. Örneğin, kanser kimi zaman bir onkogenin (hücre büyümesini uyaran genin) aşırı etkinliği sonucu oluşur. Dolayısıyla, gen baskılama tedavisi yoluyla söz konusu onkogenin etkinliği durdurularak, hücre büyümesinin sürdürülmesi engellenebilir ve kanserin ilerleyişi durdurulabilir.



Belirli hücrelerin öldürülmesi Bir grup hücrenin yok edilmesi ile iyileştirilebilen kanser gibi hastalıkların tedavisi için uygundur. Amaç, hastalıklı hücreye DNA ekleyerek, hücrenin ölmesine yol açmaktır. Bu iki şekilde başarılabilir: Yerleştirilen DNA’da bir “intihar” geni bulunabilir ve böylece zehirli bir ürün üreten hücre kendini zehirleyerek öldürür. Yerleştirilen DNA, hücreyi işaretleyen bir proteinin ifadesine neden olabilir ve böylece vücudun bağışıklık sistemi tarafından hücreye saldırılır. Yerleştirilen DNA’nın uygun biçimde hedeflenmesi, normal işleyen hücrelerin zarar görmemesi açısından çok önemlidir.


gene therapy killing specific cells


Belirli hücrelerin öldürülmesi: Bunu gerçekleştirmek için hastalıklı hücreye “intihar geni” yerleştirilebilir veya “işaretleyici gen” yerleştirilebilir. İlki yapıldığında hücre kendi kendini zehirleyerek öldürür; ikincisinde ise hücre bağışıklık sistemi tarafından yok edilir.


DNA Aktarımı Nasıl Yapılıyor? Yararlı bir proteinin yapılamsı için gereken yönergeleri içeren gen, yani DNA bölümü, bir vektöre (virüs, bakteri veya plazmide) yerleştirilir. Vektör, genetik hastalığı olan hastanın hücrelerine yeni DNA’yı taşıyan bir araç görevi görür. Hastanın hücrelerine ulaşır ulaşmaz, gen/DNA hücrenin normal mekanizması tarafından ifade edilir. Böylece, hastalığın tedavisi için gereken sağaltıcı proteinin üretimi gerçekleşir.



Gen Tedavisi İçin Şunların Başarılması Gerekir: Genin doğru yere taşınımı ve ifadenin başlatılması: Yeni genin doğru hücreye ulaşması kritik önemdedir. Bir geni yanlış bir hücreye taşımak, hem verimsiz olur, hem de hastanın sağlığını tehdit edecek sonuçlar doğurabilir. Doğru hücre hedeflendikten sonra genin etkinleştirilmesi gerekir. Hücreler kimi zaman alışılmadık etkinlik gösteren genleri kapatabildikleri için tedaviyi engelleme riskleri mevcuttur. Bağışıklık tepkisinden kaçınma: Bağışıklık sisteminin görevi, işgalcilere karşı savunma yapmaktır. Gen tedavisi amacıyla yerleştirilen yeni genler, kimi zaman zarar verme potansiyeli olan işgalciler olarak algılanabilir. Bu da hastada bir bağışıklık tepkisini tetikleyebilir. Bu nedenle bilimcilerin, bağışıklık sistemine “çaktırmadan” yeni genleri hücrelere yerleştirmenin yolunu bulmaları gerekir. Genellikle bu işlem, bağışıklık tepkisi tetikleme olasılıkları düşük olan vektörlerle yapılır. Yeni genin diğer genlerin işlevlerini baltalamadığından emin olmak: İdeal olarak, gen tedavisi ile yerleştirilen yeni bir gen kendini hastanın genomuna entegre eder ve hastanın ömrünün sonuna dek orada kalacaktır. Yeni genin kendini bir başka genin yoluna yerleştirerek, ötekinin etkinliğini baltalama riski vardır. Bu durum hasar verici sonuçlar doğurabilir. Örneğin hücre bölünmesini düzenleyen önemli bir gen ile karışıklık çıkarsa, kanser oluşabilir. Gen tedavisinin maliyeti: Gen tedavisi ile iyileştirilebilen genetik bozuklukların çoğuna ender rastlanır. Bu nedenle gen tedavisi çoğu zaman bireysel, duruma bağlı yaklaşımlar gerektirir. Bu çok etkili, ama çok da pahalı olabilir.


Kaynak:

YourGenome, “What is gene therapy ?
https://bilimfili.com/gen-tedavisi-nedir/


Bu makaleyi 6 dakikada okuyabilirsiniz.

Yönetici

Moleküler Biyoloji ve Genetik

Bir Cevap Yazın