Kanser, insanlın en önemli hastalıklardan biri olmayı sürdürüyor. Dünya Sağlık Örgütü’ne (WHO) göre, dünyada yaklaşık 1 ila 6 ölüm kansere bağlı.
Kanser prevalansı, kısmen, hastalığın her biçimi için evrensel bir tedavinin bulunmaması nedeniyle ortaya çıkmaktadır. Çeşitli tedaviler mevcutken, her kanser türü genel olarak özel tedavi gerektirir.
Londra’daki Great Ormond Street Hastanesi’nde doktorlar tarafından geliştirilen yeni bir yöntem umutlu bir çözüm sunuyor. Ekip agresif bir lösemi formu olan iki bebeğin yöntemini başarıyla test etti.
Science Translational Medicine dergisinde yayınlanan bir çalışmada, doktorlar iki bebeğe sırasıyla 16 ve 18 ay boyunca kanserden arındırma konusunda başarılı olduklarını bildirdiler.
Ekip, TALENS adlı bir gen düzenleme tekniği ile kimerik antijen reseptörü T hücresi (CAR T) olarak adlandırılan, yeni ama umut verici bir hücre terapisini birleştirdi.
Bunlardan birincisi hastanın bağışıklık sistemini kanserle mücadele etmek için kullanırken, ikincisi hastanın genlerinin doğrudan manipüle edilmesine izin veren bir gen düzenleme aracıdır.
Bir CAR T hücresi terapisinde, uzmanlaşmış immün hücreler (T hücreleri) bir hastanın kanından alınır ve CARs adı verilen özel yüzey reseptörleri verilir. Hazır olduktan sonra CAR T hücreleri hastanın kanına geri gönderilir ve burada tümörlere bağlanır ve yok edilir.
Klinik araştırmalar CAR T hücre tedavisinin etkililiğini gösterdi ve önceki çalışmalarda kan kanseri için iyi çalıştı.
Bununla birlikte, her T hücresi setinin her bir hastaya göre ayarlanması gerektiği için sıkıcı ve pahalı bir süreç olduğu kanıtlanmıştır. Beraberinde, gen düzenleme, evrensel T hücrelerinin geliştirilmesini kolaylaştıracaktır.
Çalışmada, doktorlar, genç hastaların kanserlerini tedavi etmek için başarılı olduklarını umdukları vericilerin T hücreleri için dört genetik değişiklik yaptılar.
Bununla birlikte, yeni tedaviyi almadan önce, her iki bebeğe daha önce kemoterapi verilmiş ve kök hücre nakli yapılmıştır.
Philadelphia Çocuk Hastanesi’nden Stephan Grupp, MIT Teknik Review’a verdiği demeçte, “Etkinlik konusunda bir ipucu var ama kanıt yok, eğer işe yararsa harikaydı, ancak henüz gösterilmemiş” dedi.
Yine de, bu, kombine CAR T hücresi terapisinin ve TALENS yönteminin umut verici olmadığı anlamına gelmiyor.
Bir gün tedavi tamamlanırsa potansiyel kanser tedavilerine yol açabilir.
CAR-T hücrelerinin, reddetme riskini önleyerek ve tümörleri araştıran ve saldıran imza alıcılarını ekleyerek etkin bir şekilde geliştirildiği için, gen düzenlenmesi anahtar niteliğindedir.
TALENS kullanıldı, ancak bu yöntemin diğer klinik çalışmaları, CAR T’yi daha popüler CRISPR gen düzenleme aracı ile birleştirdi.
Tüm söylenenlere göre, bu tedavi kombinasyonunun daha fazla hastaya veya hatta lösemi dışındaki kanser hastalarına sağlanabilmesi için zaman ve daha fazla denemelerin devam etmesi gerekecek.
Bu yazı ilk olarak Fütürizm tarafından yayınlandı. Orijinal makaleyi okuyun.
Kaynak:Tıkla
Bu makaleyi 2 dakikada okuyabilirsiniz.
Moleküler Biyoloji ve Genetik
