Novartis, kanser tedavisi ve daha geniş biyo-ilaç endüstrisi için tarihi bir günde nadir bir akut lenfoblastik lösemi formu için ilk kez yapılan bir hücre tedavisi olan CAR-T tedavisi tisagenlecleucel’i için bir FDA onayı aldı.
CAR-T için onay yolu belirsizlikle doldu, ancak Novartis ve lider Rakip, Novartis’in onay için lehte oybirliğiyle olan FDA panelinde oy kullanması ve geçit töreninde bu yıl Galead tarafından 11.9 milyar dolar kazanılmasıyla geçtiğimiz yıl boyunca adımlar attı.
Novartis ilacı, 475.000 dolarlık bir fiyatla Kymriah olarak satılmak üzere, her bir hastadan toplanan yeniden yapılandırılmış T hücrelerinden yapılır ve daha sonra kansere yakalanmak için hastaya tekrar verilir. Çocuklara ve genç yetişkinlere yönelik olacak olarak oluşturulan bu ilaç; yeni teknolojinin sağlık harcamaları gerçeğini karşıladığı için maliyeti zaten yoğun bir kamusal tartışmanın konusu haline geldi.
Ajansın onaylama duyurusunda yeni FDA komiseri Scott Gottlieb, tıp camiasının “hastanın kendi hücrelerini ölümcül bir kansere saldırmak için yeniden programlama yeteneği ile tıbbi yeniliğe yeni bir sınır girdiğini” söyledi.
Kymriah için bu FDA onayı, ilacın ajandaki Ekim eylem tarihinden önce geldi. Haziran ayında, bir ajans paneli üzerine 10 uzman onun ilerlemesini destekledi. Oylamadan sonra, bir panelist CAR-T med’in hayatında gördüğü en heyecan verici tedaviler arasında olduğunu söyledi. Novartis FDA panelinde ebeveynler çocuklarının hikayelerini anlattı ve komite ile medyayı tavsiye etmesini istedi.
Novartis, sonuç merkezli fiyatlama için Medicare ve Medicaid Services Merkezleri ile birlikte çalışacak ve ilaç üreticisi onay aldıktan sonra konferans görüşmesi sırasında ilan edecek. Bu düzenleme uyarınca, Novartis, hastalar tedaviye ilk ayın sonuna kadar cevap verirken yalnızca CMS’den ödeme alacaklar.
Şirket, görüşme sırasında, analistin maliyetle ilgili spekülasyonun alt ucunda onaylanan göstergede bir seferlik bir muamele için 475.000 dolar fiyat açıkladı. Novartis Onkoloji şefi Bruno Strigini, fiyatın “sürdürülebilirliği destekleyeceği … yatırımımıza dönüş yaparken” destek vereceğini söyledi. Şirket ayrıca, sigortayı sağlayamayan hastalar için bir hasta erişim programı da sunacak.
Yöneticiler, Çarşamba günü yaptığı açıklamaya göre, başlangıçta 20 tedavi merkezi lansmanı destekleyecek ve yıl sonunda sayı 32’ye yükselecek. Bazı merkezler önümüzdeki 3-5 gün içinde hastaların T hücrelerini hasat etmeye başlayacak. Novartis’in ABD’li onkoloji başkanı Bill Hinshaw şirkette “ödeyenlerle uzun zamandır birlikte çalışıyor” dedi ve çağrı üzerine şirketin bu tartışmalara dayanarak “mükemmel kapsama alanı” beklediğini belirtti.
Novartis yöneticileri, kök hücre nakillerinin yüksek maliyeti ile ilgili olarak durum için 600.000 ila 750.000 dolarlık bir değer aralığı veren ve bu durum için “bakım standardının altında fiyatlandırma” yapan sağlık değerlendirme yetkilileri ile etkileşime girdiklerini açıkladı.
Önde gelen CAR-T ilacı Axi-Cel ile ajansda Kite’nin eylem tarihi Kasım ayında. Bu şirketteki yöneticiler, daha önce, FDA’nın teknolojiye artan bir güven duyurusunda bulunarak bir uzman paneli açmayacaklarını açıkladı.
Elbette, CAR-T kullanımı arttıkça bol miktarda soru kalır ancak sahadaki liderler daha önce üretim ve lojistik problemleri ile birlikte daha önce Juno Therapeutics’e maruz kalmış olan güvenlikle ilgili ilerleme kaydettiler.
Maliyet, kilit faktörlerden biridir; aktivistler, Novartis ve Kite-şimdi Gilead Pazartesi günü satın alımı ile-fiyatlarını açıkladılar ya da gerçekten de ilaç onayını kazandılardan önce çıkıyorlardı. KEI direktörü Jamie Love ve Uygun İlaçlar İçin Hastalar da dahil olmak üzere Pharma’nın eleştirmenleri, vergi mükellefleri erken araştırmayı finanse ettikleri için kamuya uygun fiyatlı olmasını garanti etmeleri gerektiğini söyledi.
Ancak hasta havuzları küçük olduğu için imalat kompleks ve ilaçlar masaya yenilik getiriyor, analistler uyuşturucu sınıfının dünyanın en yüksek seviyesinde yer almasını bekliyor. Piyasa gözlemcileri, son aylarda 400.000 dolardan 750.000 dolar fiyatlara çıktı.
Novartis liderliğiyle “hayal kırıklığı yaratan” bir görüşmenin ardından Mitchell Salı günü CAR-T’nin dünyanın en pahalı terapileri arasında olacağına inandığını söyledi.
Bu makaleyi 4 dakikada okuyabilirsiniz.
Moleküler Biyoloji ve Genetik